科学家们开发了一种联合疗法,将持续递送抗逆转录病毒的给药系统与CRISPR-Cas9基因编辑技术相配合

文章作者:管理一号 | 2019-07-03
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《天然-通讯》最新上线了一篇艾滋病研讨范畴的重磅论文。科学家们开发了一种联合疗法,将继续投递抗逆转录病毒的给药体系与CRISPR-Cas9基因修改技能相配合。依据官方新闻稿,这种疗法初次从活体动物的基因组中消除了HIV-1的DNA。

 

研讨机构评论说,这项研讨“标志着在开发新疗法,治好人类HIV感染的路上,迈出了要害一步”。

 

依据联合国艾滋病规划署(UNAIDS)的估量,全世界每一天新增的HIV-1病毒感染者超越5000人。现在,感染者首要依托各种抗病毒药物进行医治。抗逆转录病毒医治(ART)能够有用下降患者体内的病毒载量,一起下降病毒感染的危险。

 

在科学家们的不懈努力下,现有疗法现已把从前的绝症变成了可控的缓慢疾病,而科学家们还在朝着治好艾滋病的方针行进。

 

ART疗法要求感染者毕生服药,由于这种疗法能够按捺HIV病毒的仿制,却不能将病毒从体内消除。假如停药,体内的HIV病毒会东山再起,从头仿制并促进疾病打开。

 

而HIV之所以有“反弹”才能,是由于病毒在进犯人体的免疫体系时,会将DNA序列整合到细胞的基因组中,然后藏匿于人体。

 

要真实消除HIV到达“治好”作用,就要从感染的细胞和安排中去除被病毒整合进去的DNA片段。

 

美国内布拉斯加大学医学中心(University of Nebraska Medical Center)的Howard Gendelman教授、坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院(Lewis Katz School of Medicine at Temple University)的Kamel Khalili教授及搭档开发了一种旨在消除HIV病毒的联合疗法,由一种ART投递新方法和CRISPR基因修改技能组成。

▲该研讨的两位通讯作者Howard Gendelman教授(左)和Kamel Khalili教授(右)(图片来历:研讨机构官网)

具体来说,Gendelman教授及其合作者共同开发了一种长效缓释ART疗法,将结构经过改进的抗病毒药物分子包装在纳米颗粒中,由纳米颗粒将药物送入HIV的藏身之处。这种给药方法能够在数周内缓慢开释药物,到达在较长时间内按捺病毒活性的意图。

而Khalili教授团队使用CRISPR-Cas9开发的技能能够在受感染的细胞内“剪去”HIV的DNA片段。当长效缓释ART疗法将HIV病毒的仿制按捺在较低水平的一起,CRISPR-Cas9开端发挥作用。

研讨团队经过动物实验验证了这种联合疗法的可行性和有用性。他们首要制作了HIV感染的人源化小鼠模型。然后,分两次独立实验,给总计13只承认感染的小鼠施用了联合疗法。

▲感染并施用疗法的研讨示意图(图片来历:参考资料[1])

经过接连的医治,承受医治今后的5周内,经过多项技能对血液、淋巴安排、骨髓和脑安排进行检测。成果显现,承受联合疗法的小鼠中近三分之一没有检测到HIV病毒,能够被以为小鼠细胞和安排里的HIV病毒DNA被彻底消除。

相比之下,独自承受其间某一种疗法的小鼠中,很简单就能检测到HIV。此外,检测成果还显现未检测到CRISPR-Cas9脱靶。

小鼠实验的活跃成果显现了这种联合疗法治好艾滋病的远景,据Khalili教授在研讨机构发布的新闻中泄漏,他们方案打开进一步的研讨,在一年内推动非人灵长类动物的实验,并有可能在人类患者身上打开临床实验。

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