治疗SMA的基因疗法诺华对Zolgensma的定价为212万美元,堪称“史上最贵药物”。

文章作者:管理一号 | 2019-05-27
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来历:举世科学

5月24日,FDA宣告同意了第一款用于医治小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研制,2018年4月,诺华收买了AveXis,并获得了该基因疗法。SMA是一种稀有的遗传性疾病,患儿用于编码运动神经元生计蛋白(SMN)的基因突变,因此呈现进行性肌肉无力、瘫痪等症状,严峻时,在2岁时逝世。

Zolgensma经过单次静脉注射,向患儿SMN基因的功能性复制,然后经过继续的SMN蛋白表达来阻挠疾病发展。Zolgensma也成为FDA同意的首款用于医治SMA的基因疗法。诺华对Zolgensma的定价为212万美元,可谓“史上最贵药物”。

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